A.V.L.T.

La raccolta…continua. La raccolta, che abbiamo denominato “Un salvadanaio per la ricerca scientifica sulla talassemia” (le cui motivazioni si possono leggere in “ EX ”, novembre-dicembre 2004, oppure nel sito internet www.avlt.it , alla pagina “rubrica” anno 2004), non è stata chiusa. Nelle nostre intenzioni dovrebbe anzi costituire la principale fonte futura di entrata, se vogliamo garantire un flusso permanente e sicuro di finanziamento alla ricerca preclinica (per quella clinica ci vogliono ben altri mezzi finanziari!).
Per la talassemia major, per la sua radicale sconfitta (se escludiamo i trapianti di midollo osseo e di sangue cordonale, di cui pochi possono godere), nessun gruppo di ricerca è ancora arrivato alla sperimentazione clinica, cioè alle prove sugli ammalati. I ricercatori sono ancora nella fase “in vitro”, ossia di laboratorio.
Per arrivare alla sperimentazione sui pazienti ci vorrà ancora tempo e sarà necessario ottenere il sostegno di chi è in grado di spendere molti soldi, perché è molto onerosa. L'associazionismo talassemico non può quindi prendersi il lusso di farsene carico. Può però continuare a favorire la ricerca preclinica.
La raccolta quindi…continua! Continua, nel nostro caso, anche per tentare di andare un po' più in là della ricerca di laboratorio.
Il ThalLab dispone di molecole brevettate che, appunto in laboratorio, inducono emoglobina fetale in cellule staminali di sangue di pazienti talassemici, ma finora nessuna industria farmaceutica contattata ha manifestato l'intenzione concreta di partire dagli importanti risultati raggiunti per impegnarsi nello sviluppo di un nuovo farmaco che possa ridurre o abolire le emotrasfusioni degli ammalati di talassemia.
Queste industrie sembrano ragionare così: in generale, i talassemici possono fare regolarmente le emotrasfusioni; dispongono dei chelanti per eliminare il ferro; si accontentino! Ci sono ammalati che stanno peggio!
Ma noi, a questi ragionamenti, non ci stiamo!
La raccolta quindi…continua! Continua, come si diceva prima, per tentare di andare un po' più in là della ricerca preclinica.
Infatti, è in corso la preparazione della documentazione da presentare al Comitato etico dell'Ospedale di una importante città italiana per ottenere l'autorizzazione a sperimentare, su un piccolo numero di pazienti talassemici (questa volta, quindi, “in vivo”), una molecola molto attiva nell'induzione di emoglobina fetale.
Se il risultato della sperimentazione dovesse essere positivo, si spera di poter indebolire le resistenze delle industrie farmaceutiche e di convincerne almeno una a finanziare, in tempi non troppo lontani, una sperimentazione più ampia e sicuramente molto costosa.
Anche a quel punto però ci vorrà molta cautela. Tutti ricordiamo l'ondata di entusiasmo all'inizio degli anni Novanta, quando sembrò che il “problema talassemia” fosse stato risolto e si arrivò a convincere i nostri ammalati che presto ci sarebbe stata una nuova terapia orale a base di sciroppi dai gusti più vari…
Sarebbe un grave errore un comportamento analogo. Dobbiamo rispettare i nostri figli. Dobbiamo evitare, ad ogni progresso della ricerca, di dare eccessivo fiato alle trombe e di richiamare una attenzione esagerata, che mette in subbuglio il mondo della talassemia e gli fa credere che ormai siamo vicini al traguardo.
Ne siamo invece ancora alquanto lontani. Tra sperimentazione in laboratorio e sperimentazione sull'uomo corre purtroppo molta differenza. Nessuno può dire con certezza che i buoni risultati “in vitro” si tradurranno sicuramente in un successo “in vivo”.
Questo non ci deve peraltro scoraggiare, anzi deve dare nuovo impulso alla nostra azione. Ma restando con i piedi per terra!
Diciamo ai nostri figli: curatevi, curatevi nel migliore dei modi possibili, affidatevi ai nostri bravi clinici, ma non rinunciate a coltivare una speranza. Se la ricerca scientifica raggiungerà risultati importanti, ci saranno vantaggi per tutti. Perché allora non sostenerla? Sarebbe solo sciocco e autolesionistico.
La raccolta quindi…continua!
Per noi continuerà soprattutto con la richiesta del modesto contributo annuo di 50 euro. Si tratta di un sacrificio che la stragrande maggioranza dei talassemici italiani e delle loro famiglie può sostenere.
Invitiamo perciò chi ha già dato nell'anno 2005 a rinnovare la sua donazione per l'anno 2006 e sollecitiamo chi ancora non ha deciso di sostenerci a vincere ogni esitazione.
Noi continuiamo nel nostro lavoro, ma rifuggiamo dal creare attese troppo ravvicinate. Con grande realismo, diciamo che la ricerca scientifica per una radicale modificazione dell'attuale terapia della talassemia potrebbe anche non approdare ad alcun risultato, ma diciamo anche che questa avventura merita di essere condivisa e che chi non si rassegna alla sua condizione di malato cronico dovrebbe viverla con molta intensità.

Pubblichiamo l'elenco dei più recenti donatori (da novembre 2005 a maggio 2006). A tutti va il nostro più vivo ringraziamento, ma ci sia consentito mettere in evidenza un nuovo, importante segnale pervenuto da una associazione di talassemici. L'Associazione Novarese Bambino Thalassemico ci ha versato un contributo di mille euro. E' la prima associazione del Nord Italia ad aver espresso il suo apprezzamento per il nostro impegno con un segno tangibile di solidarietà. Speriamo che a questo, altri ne seguano.

(“ EX ”, maggio 2006)