Home Rubrica Anno 2012 Nuovo vettore e test predittivo di terapia genica

In quelle poche parole del Prof. Stefano Rivella, "E’ qualcosa che possiamo verificare in anticipo, utilizzando un po' di sangue di un paziente.", è contenuta la grande novità!

Il Prof. Rivella, Direttore del “Laboratorio di ricerca sulla terapia genica della talassemia” presso la Cornell University di New York, ha illustrato alla stampa le qualità del suo nuovo e innovativo vettore di terapia genica e del test che consente di prevedere in laboratorio, con un semplice prelievo di sangue periferico del paziente, se la futura sperimentazione clinica potrà avere successo.

Il “lavoro” su questi brillanti risultati è stato pubblicato dalla rivista scientifica PLOS ONE.

Il Prof. Rivella ha realizzato il nuovo vettore ed il test avvalendosi della collaborazione di altri diciassette ricercatori, tra cui il Prof. Roberto Gambari, Direttore del ThalLab (Laboratorio di ricerca sulla terapia genica e farmacogenomica della talassemia) dell’Università di Ferrara.

Quest’anno ricorrono gli oltre dieci anni di collaborazione con il Prof. Gambari e con il Prof. Rivella, durante i quali l’AVLT ha finanziato la loro ricerca con la somma complessiva di oltre un milione di euro.
Per festeggiare la ricorrenza, Rivella e Gambari, con il concorso del Vice Presidente dell’Associazione, Dott. Michele Lipucci Di Paola, hanno redatto un “Progetto triennale di sperimentazione preclinica di terapia genica”, con spese a carico dell’AVLT.

Il Progetto è stato approvato dal Comitato Etico dell’Ospedale di Rovigo ed è stato illustrato ai soci dell’Associazione durante l’Assemblea del marzo scorso.
I circa sessanta soci talassemici dell’AVLT sono stati inseriti in un elenco in base all’età, partendo da chi è nato prima.
Chi era presente all’Assemblea ha già aderito al Progetto, firmando il “consenso informato”. Gli assenti potranno farlo in futuro.

Il Dott. Francesco Chiavilli, Responsabile del Centro Trasfusionale di Rovigo, coordinerà l’effettuazione dei prelievi di sangue, che saranno poi portati al ThalLab e di lì saranno inviati a New York.
I prelievi saranno effettuati con cadenza trimestrale di cinque. I primi cinque sono già stati fatti in aprile.

Per l’occasione, la Dott.ssa Laura Breda, prima autrice del “lavoro” apparso su Plos One, è tornata in Italia (si può leggere il saluto che le avevamo rivolto alla sua partenza per New York, andando nel sito www.avlt.it e cliccando sulla voce “Rubrica” del menu e poi su “Anno 2002”) e, presso il ThalLab di Ferrara, ha insegnato la tecnica di preparazione dei campioni di sangue, prima del loro invio al Laboratorio di Rivella.

“A Ferrara, dal campione di sangue di ogni paziente vengono isolate poche decine di cellule ematopoietiche staminali, poi ampliate fin oltre 50 milioni e infine congelate in aliquote più piccole, da 2 a 5 milioni. Metà delle cellule viene spedita a New York, dove verranno effettuati i trattamenti con le preparazioni virali. L’altra metà resta a Ferrara per consentire la caratterizzazione completa del genotipo del paziente e per eseguire il trattamento delle cellule staminali con farmaci che inducono emoglobina fetale. Ciò consente di prevedere anche un supporto farmacologico, nel caso in cui l’efficacia della terapia genica non fosse in grado da sola di correggere il difetto genico.” [Estratto da una Relazione della Dott.ssa Breda]

All’Assemblea di marzo dell’AVLT dei prossimi tre anni verranno riferiti i risultati della sperimentazione e verranno indicati i nomi dei potenziali candidati ad una futura sperimentazione clinica con il “vettore Rivella”.

Per interessamento di Gambari e di Rivella e con il contributo di Lipucci Di Paola quale membro del CAT/EMA (Comitato Terapie Avanzate), si spera di trovare uno sponsor disposto a finanziare la sperimentazione clinica anche prima della fine dei tre anni del Progetto in corso.

("EX", maggio 2012)