I nuovi derivati isoxazolici superano gli attuali trattamenti per la beta-talassemia in diversi modi, soprattutto per quanto riguarda la loro efficacia e sicurezza, in un campo dove nuove molecole induttrici di emoglobina fetale (HbF) sono altamente necessarie.
Questo studio esamina le nuove derivate sintetiche dell’isoxazolo per il loro potenziale nel trattamento della β-talassemia, una malattia ematologica ereditaria. La ricerca si concentra sulla capacità di queste molecole di indurre la produzione di emoglobina fetale (HbF) e di ridurre l’eccesso di catene di α-globina libera nelle cellule precursore eritroidi isolate da pazienti affetti da tale patologia. I risultati indicano che alcuni composti, in particolare il c4, mostrano un’efficacia paragonabile o superiore a quella di farmaci attualmente utilizzati o in fase di sperimentazione clinica, come l’idrossiurea e la rapamicina, e sono privi di genotossicità. Questo suggerisce un promettente percorso per lo sviluppo di nuove terapie per la β-talassemia.
Ringraziamo il Prof. Gambari per questi preziosi aggiornamenti.