Un passo importante verso nuove possibilità terapeutiche per adulti affetti da talassemia, con potenziale lancio europeo in attesa di decisione della Commissione Europea.
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo relativo all’uso di mitapivat, un attivatore della piruvato chinasi (PK), per il trattamento dell’anemia associata a talassemia in adulti, sia in contesti trasfusione-dipendenti sia non trasfusione-dipendenti. Questo sviluppo apre la strada a una potenziale approvazione europea e a una nuova opzione terapeutica per una comunità di pazienti che spesso affronta gestione cronica e ricorrenti trasfusioni.
•Contesto e indicazioni: mitapivat è studiato come trattamento orale per adulti con talassemia alfa o beta, con e senza dipendenza dalle trasfusioni. L’obiettivo è migliorare i livelli di emoglobina e la qualità della vita riducendo la fatica e la necessità di trasfusioni in alcuni sottogruppi di pazienti. Il parere del CHMP è basato sui dati dei programmi di fase 3 ENERGIZE-T ed ENERGIZE, che hanno valutato efficacia e sicurezza in questa popolazione.
•Risultati chiave (riferimenti pubblici): i dati hanno indicato aumenti medi di emoglobina in alcuni bracci di studio e una tendenza verso una minore necessità di trasfusioni in gruppi selezionati, con profili di sicurezza coerenti con quanto già osservato in contesti correlati. Questi elementi hanno contribuito al parere positivo del CHMP.
•Prossime tappe regolatorie: dopo l’emissione del parere positivo, la procedura prevede l’esame e la decisione finale da parte della Commissione Europea. In caso di approvazione, la commercializzazione in Europa, nel Regno Unito e in Svizzera potrebbe essere guidata dall’accordo di commercializzazione esclusiva recentemente stipulato con partner europei, con avvio delle attività di lancio condizionato all’esito positivo della procedura.
•Impatto per i pazienti: l’approvazione di mitapivat potrebbe offrire una nuova opzione orale che potrebbe ridurre la dipendenza dalle trasfusioni, migliorare l’anemia e attenuare sintomi associati come la fatica, migliorando la qualità della vita di adulti talassemici.
L’arrivo di questa terapia in Europa dipenderà dalla decisione finale della Commissione Europea e dalla completazione delle negoziazioni di prezzo e accesso.
Qui sotto un approfondimento sullo studio ENERGIZE:
Punti chiave dello studio ENERGIZE sulla mitapivat (NTDT: talassemia non dipendente da trasfusione)
•Obiettivo e design: ENERGIZE è uno studio di fase 3, multicentrico e randomizzato, mirato a valutare l’efficacia e la sicurezza della mitapivat in adulti con talassemia non dipendente da trasfusioni (NTDT), includendo sia tipologie α sia β. In particolare, l’interesse è rivolto a misure di emoglobina e a outcome legati alla qualità della vita e alla fatica .
•Outcome primario: aumento della emoglobina come indicatore chiave di risposta. Nei dati pubblicati, la risposta all’emoglobina è stata definita come un incremento medio di almeno 1 g/dL rispetto al basale tra la settimana 12 e la settimana 24 .
•Risposta all’emoglobina: una porzione significativa dei pazienti trattati con mitapivat ha mostrato una risposta all’emoglobina rispetto al gruppo placebo. Nello specifico, circa il 42% dei partecipanti nel braccio mitapivat ha raggiunto la risposta, rispetto al 1–2% nel gruppo placebo, evidenziando una differenza statisticamente significativa .
•Sottogruppi e tipi di talassemia: i benefici sono stati osservati in entrambe le sotto-tipologie α e β della NTDT, suggerendo una efficacia trasversale rispetto ai sottotipi di talassemia non trasfusa che erano arruolati nello studio .
•Sicurezza: lo studio ha valutato la sicurezza nel contesto di un trattamento orale quotidiano, monitorando eventi avversi, labotoriali e indicatori di efficacia a lungo termine; i profili di sicurezza riportati indicano una gestione accettabile del farmaco in questo contesto, coerentemente con i dati di fase 2/3 disponibili finora .
•Estensione e implicazioni regolatorie: i dati ENERGIZE hanno contribuito al corpo di evidenze su mitapivat come potenziale terapia per NTDT, con potenziali sviluppi regolatori in corso; le comunicazioni della letteratura e dei meeting scientifici hanno sottolineato un interesse crescente nel posizionamento di mitapivat come opzione per ridurre l’anemia e la fatica in NTDT.
Fonti:
– https://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/talassemia/22429-talassemia-dal-chmp-parere-positivo-per-il-farmaco-mitapivat
– https://www.pharmastar.it/news//ema/talassemia-via-libera-del-chmp-per-lutilizzo-di-mitapivat-in-soggetti-adulti-48746