Un nuovo prodotto medicinale di Terapia Genica in sviluppo per la cura della Talassemia
Un nuovo prodotto medicinale di Terapia Genica in sviluppo per la cura della Talassemia
La compagnia americana Sangamo Therapeutics ( www.sangamo.com) il 2 aprile ha annunciato i primi risultati clinici riguardo al loro prodotto ST-400 un nuovo prodotto di terapia genica per la beta talassemia in sviluppo in collaborazione con la compagnia farmaceutica francese SANOFI. Questo prodotto viene sviluppato mediante una nuova tecnologia conosciuta come GENOME EDITING in grado di riattivare la produzione di emoglobina fetale dopo aver cancellato una piccola parte del codice genetico che blocca la produzione di emoglobina fetale nel paziente. Questa specifica e avanzata tecnologia nota come correzione genica si chiama ZFN (Zinc Finger Nuclease ) e non utilizza virus come vettori per la correzione delle cellule staminali del paziente.