COMUNICATO IMPORTANTE

L’ASSOCIAZIONE VENETA PER LA LOTTA ALLA TALASSEMIA - AVLT ANNUNCIA CHE OGGI, L’AGENZIA EUROPEA

DEL FARMACO (EMA) HA APPROVATO L’AUTORIZZAZIONE AL MERCATO CONDIZIONATA DI:

ZYNTEGLO (PRIMACONOSCIUTO COME LENTIGLOBIN️).

IL PRODOTTO MEDICINALE DI TERAPIA GENICA DELLA COMPAGNIA BLUEBIRD BIO PER IL TRATTAMENTO DI

PAZIENTI ADOLESCENTI E ADULTI TRASFUSIONI DIPENDENTI AFFETTI DA β-TALASSEMIA CHE NON HANNO

UN GENOTIPO β0 / β0.

L’attuale cura di supporto consiste in un regime di trasfusioni di sangue croniche per tutta la vita per

consentire la sopravvivenza insieme ad una terapia di chelazione del ferro per tenere sotto controllo il livello

di ferro accumulato con le trasfusioni di sangue.

Zynteglo è una terapia genica. Viene somministrata solo una volta, con lo scopo di correggere

definitivamente il difetto genetico che causa la talassemia.

Zynteglo viene somministrato mediante una procedura simile al trapianto di midollo. La raccolta delle cellule

staminali del sangue del paziente viene seguita dall’inserzione di un vettore “lentivirale” per correggere il

gene difettoso nelle cellule del paziente. Con un condizionamento chemioterapico del paziente e infusione

delle cellule staminali corrette nello stesso paziente si completa il processo.

Il programma di sviluppo clinico di Zynteglo è ancora attivo e riguarderà anche pazienti con la forma più

severa di talassemia, cioè pazienti che hanno un genotipo β0/β0 e anche pazienti affetti da anemia falciforme

o drepanocitosi.

Zynteglo️ ha️ ricevuto️ l’autorizzazione️ condizionata al️ commercio️ nell’Unione️ Europea️.️ Questo️ vuol️ dire️ che

la compagnia Bluebird Bio dovrà fornire ogni anno nuove evidenze cliniche che verranno valutate

dall’EMA.

Questa autorizzazione al mercato da parte dell’EMA è la prima fase per Zynteglo verso il percorso di

accesso ai pazienti.

L’opinione dell’EMA quando verrà confermata dalla Commissione Europea a Bruxelles permetterà a

Zynteglo️ di️ ottenere️ ufficialmente️ l’autorizzazione️ in️ tutti️ gli️ Stati️ Membri️ dell’Unione️ Europea.

Dopo tale decisione inizierà la fase di negoziazione del prezzo e rimborso a livello di ciascun Stato Membro

che valuterà il ruolo e l’uso di Zynteglo nel️ contesto️ del️ sistema️ sanitario️ di️ ciascun️ paese.

Contatto di AVLT per ulteriori informazioni

Dr. Michele Lipucci di Paola

Rappresentante Pazienti presso EMA

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