• La Talassemia

    La Talassemia è una grave anemia di origine genetica che si può manifestare quando due genitori sono entrambi microcitemici ossia portatori sani del difetto genetico. Per sopravvivere gli ammalati di talassemia devono sottoporsi in media ogni quindici-venti giorni a trasfusioni di sangue.

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  • A.V.L.T.

    L’Associazione rodigina ha cambiato il suo nome in “Associazione veneta per la lotta alla talassemia” nel 1983, quando, ormai, con le nuove terapie, moltissimi bambini talassemici erano diventati ragazzi e giovani. Infine, il 5 maggio 1996, l’Assemblea dell’Associazione ha approvato un nuovo Statuto e ha chiesto l’iscrizione al registro regionale veneto delle associazioni di volontariato.

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WYETH

La Dott.ssa Vittoria Damiani, della direzione medica della Wyeth Lederle, sezione italiana della nota Casa Farmaceutica Wyeth con sede madre a New York, era venuta il 16 luglio 2003 presso il ThalLab di Ferrara, dove il Prof. Roberto Gambari le aveva illustrato l’attività del Laboratorio, soffermandosi in particolare sulla promettente attività di una molecola, la “rapamicina”, di cui la Wyeth possiede il brevetto. La molecola è il principio attivo di un farmaco orale che la Wyeth ha già messo in commercio da circa tre anni, chiamato Rapamune, utilizzato in terapia per le persone trapiantate di rene. Il gruppo di ricerca del Prof. Gambari ne aveva scoperto la capacità di indurre emoglobina fetale e così l’incontro si era incentrato sulle ottime indicazioni ottenute in questa direzione.
Università di Ferrara e Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia di Rovigo avevano già depositato in Italia, il 4 luglio 2002, un brevetto d’uso per le nuove proprietà della molecola e lo avevano poi esteso all’estero con un PCT il 3 luglio 2003.
Esistevano quindi i presupposti per un reciproco interesse: quello della Wyeth di essere tutelata dal brevetto d’uso nel caso in cui avesse deciso di interessarsi allo sviluppo di un farmaco così potenzialmente importante per i talassemici e quello del ThalLab di potersi affidare a una Industria farmaceutica che, avendo già commercializzato la molecola, ne conosceva tutte le proprietà richieste per la sperimentazione sull’uomo.
Da allora le cose sono andate così:
- il ThalLab ha continuato la sperimentazione su cellule ex vivo di pazienti talassemici ottenendo conferma della forte capacità della rapamicina di indurre emoglobina fetale; il lavoro su questi risultati è stato recentemente pubblicato sul prestigioso British Journal of Haematology (Vol. 126, pagg. 612-621, agosto 2004) con il titolo: “Rapamycin-mediated induction of gamma-globin mRNA accumulation in human erythroid cells”;
- Wyeth Lederle, che in Italia non si occupa della ricerca e sviluppo di nuove molecole ma solo della commercializzazione dei farmaci Wyeth, ha interessato la Casa madre e si spera che possa nascere una collaborazione finalizzata alla valutazione dell’efficacia in vivo della molecola e di suoi analoghi strutturali.
settembre 2004

P. S. - L’11 ottobre 2004, in occasione di un seminario organizzato dalla Facoltà di Farmacia dell’Università di Ferrara, il Prof. Gambari ha incontrato il Prof. Magid Abou-Gharbia, Vice Presidente della Wyeth Research di New York, al quale ha illustrato i risultati della ricerche del suo gruppo sulla “rapamicina”, consegnandogli anche un dossier contenente tutta la documentazione riguardante la molecola e il citato lavoro pubblicato sul British Journal of Haematology. Il Prof. Abou-Gharbiasi è riservato di esaminarlo assieme ai suoi collaboratori e di far conoscere gli orientamenti della Wyeth in merito ad un eventuale impegno finanziario e collaborativo della Società farmaceutica americana nello sviluppo della ricerca.
(“EX”, novembre-dicembre 2004)

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