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Il finanziamento della ricerca scientifica da parte dell'AVLT
ha raggiunto, al 31 dicembre 2014, la somma di € 1.594.758,79
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(20 febbraio 2015)
Accordo di collaborazione tra Wellcome Trust (UK), Rare Partners e il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara su un progetto sostenuto da AVLT
Ferrara, Gennaio 2015
La società Rare Partners e il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell'Università di Ferrara sono stati selezionati per ricevere fondi per indagare su strategie terapeutiche innovative finalizzate al miglioramento della qualità della vita nella talassemia. Wellcome Trust, una fondazione di beneficenza dedicata al sostegno di ricerche nel campo della salute umana e animale si trova nel Regno Unito, finanzierà uno studio sulla caratterizzazione di molecole in grado di indurre emoglobina fetale (HbF) in modelli preclinici e di predire la risposta terapeutica.
La ricerca presso l'Università di Ferrara sarà condotta dal gruppo di Roberto Gambari, professore di Biochimica Applicata, insieme a numerosi collaboratori che da più di 15 anni lavorano in questo settore, da sempre sostenuti dall’AVLT. La società Rare Partners sta collaborando con l'Università e AVLT dal febbraio 2011.
Il trattamento terapeutico della beta-talassemia può essere considerato un importante fabbisogno terapeutico, poiché la talassemia è tuttora una malattia senza un adeguato trattamento. In confronto a pochi anni fa, la sopravvivenza è aumentata in molti paesi, anche in pazienti che necessitano di trasfusioni, ma la qualità della vita è tuttora scarsa per molti pazienti e le complicanze causate dalle frequenti trasfusioni sono un problema importante.
ll concetto del miglioramento della qualità della vita e della sopravvivenza attraverso l’aumento di HbF trova un diffuso parere favorevole, ma questa strategia è tuttora di limitata applicazione pratica per la mancanza di farmaci e di strategie pre-cliniche in grado di selezionare i pazienti più appropriati sui quali iniziare un trattamento basato sull’induzione di emoglobina fetale.
Questo progetto ha lo scopo di promuovere il trasferimento delle conoscenze e dei risultati preclinici all’applicazione clinica in un tempo relativamente breve. Tra i diversi farmaci potenzialmente utili per il trattamento della talassemia, il team concentrerà l'attenzione sulle molecole che potrebbero essere testate in breve in studi clinici.
Il progetto avrà una durata di 12 mesi e sarà coordinato dal professor Roberto Gambari per il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie e da Marco Prosdocimi, ManagingDirector di Rare Partners.
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UN IMPORTANTE PROGETTO EUROPEO
COORDINATO DAL PROF. ROBERTO GAMBARI
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Domenica 26 agosto 2012, il quotidiano "la Repubblica" ha pubblicato la seguente lettera del Presidente dell'AVLT:
Alla fine degli anni Ottanta/inizio anni Novanta, gli ammalati di talassemia, che per sopravvivere devono sottoporsi per tutta la vita a frequentissime trasfusioni di sangue, subirono quasi tutti una pericolosa complicanza per la somministrazione di sangue infetto. Colpevolmente, la sanità pubblica italiana non aveva saputo prevenire quel drammatico evento con gli adeguati controlli preventivi.
Ora il Governo, dopo un'estenuante trattativa con le Associazioni degli ammalati, ricorrendo a una applicazione restrittiva (cinque anni, anziché dieci) delle norme sulla prescrizione, vuole negare a quei pazienti un doveroso risarcimento per il danno subito.
Per evitare una così clamorosa ingiustizia, serve un ripensamento di chi ha fissato quel termine di prescrizione.
PROF. STEFANO RIVELLA
NUOVO VETTORE E TEST PREDITTIVO DI TERAPIA GENICA
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