• La Talassemia

    La Talassemia è una grave anemia di origine genetica che si può manifestare quando due genitori sono entrambi microcitemici ossia portatori sani del difetto genetico. Per sopravvivere gli ammalati di talassemia devono sottoporsi in media ogni quindici-venti giorni a trasfusioni di sangue.

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  • A.V.L.T.

    L’Associazione rodigina ha cambiato il suo nome in “Associazione veneta per la lotta alla talassemia” nel 1983, quando, ormai, con le nuove terapie, moltissimi bambini talassemici erano diventati ragazzi e giovani. Infine, il 5 maggio 1996, l’Assemblea dell’Associazione ha approvato un nuovo Statuto e ha chiesto l’iscrizione al registro regionale veneto delle associazioni di volontariato.

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  • INTERVISTA RILASCIATA DAL PRESIDENTE DELL'ASSOCIAZIONE VENETA PER LA LOTTA ALLA TALASSEMIA AL DIRETTORE DE "IL QUADRIVIO" DI ROVIGO, MARIA TERESA ROSSI (gennaio 2002)

INTERVISTA RILASCIATA DAL PRESIDENTE DELL'ASSOCIAZIONE VENETA PER LA LOTTA ALLA TALASSEMIA AL DIRETTORE DE "IL QUADRIVIO" DI ROVIGO, MARIA TERESA ROSSI (gennaio 2002)

INTERVISTA RILASCIATA NEL GENNAIO 2002 DAL PRESIDENTE DELL’ASSOCIAZIONE VENETA PER LA LOTTA ALLA TALASSEMIA AL DIRETTORE DE “IL QUADRIVIO” DI ROVIGO, MARIA TERESA ROSSI


Dott. Zago, si sente dire che volete finanziare la ricerca genica a New York. Non è un obiettivo troppo ambizioso per una Associazione abbastanza piccola come la vostra?

No, non credo. Per capire però come siamo arrivati a questa decisione, occorre conoscere il nostro impegno nel finanziamento della ricerca scientifica, partendo almeno dal 1996. In quell’anno avviene il fortunato incontro con il Prof. Roberto Gambari, biologo molecolare, Professore Ordinario alla Facoltà di Farmacia dell’Università di Ferrara. Già da vent’anni il Prof. Gambari si dedicava allo studio del differenziamento cellulare. Il rapporto di collaborazione è iniziato con il finanziamento di alcuni suoi progetti, ai quali collaborava anche il Prof. Giorgio Catelani dell’Università di Pisa. Eravamo nella fase dei finanziamenti a pioggia. Infatti, in quel periodo, l’Associazione finanziava anche progetti di altri ricercatori delle Università di Cagliari, di Genova e della Calabria. Questo metodo però non dava frutti significativi. I risultati delle ricerche diventavano al massimo lavori da pubblicare su riviste scientifiche. Presto ci rendemmo conto che solo la collaborazione tra ricerca di base e industria farmaceutica poteva aprire strade nuove a terapie alternative della malattia.

E allora che cosa avete fatto?

Abbiamo deciso innanzitutto che i risultati della ricerca andavano brevettati e presentati all’attenzione di qualche Azienda farmaceutica. Questo orientamento era la logica conseguenza di una azione alla quale l’Associazione partecipava a livello europeo. Infatti, l’European Organization for Rare Disorders con sede a Parigi, di cui è oggi Vice Presidente un rappresentante dell’Associazione, il Dott. Michele Lipucci, ricercatore dell’Università di Pisa, si stava battendo da alcuni anni per ottenere dal Parlamento europeo una normativa che prevedesse incentivi alle Industrie farmaceutiche impegnate nella ricerca scientifica e nella produzione di farmaci per le malattie rare. Nel dicembre 1999, il Parlamento europeo ha approvato un Regolamento che, tra l’altro, riconosce alle Industrie farmaceutiche, che abbiano commercializzato medicinali “orfani”, una esclusività di mercato di dieci anni. Alla luce di questa necessità di rapporti tra ricerca e industria farmaceutica, è iniziata nel febbraio 1999 una proficua collaborazione con Chiesi Farmaceutici di Parma, con la quale abbiamo oggi in comproprietà due brevetti, di cui uno protetto anche in Europa. L’Associazione è anche comproprietaria con l’Università di Ferrara di un altro importante brevetto, per il quale sono in corso trattative con altre industrie farmaceutiche. Ma una decisione altrettanto importante è stata quella di dare continuità alla ricerca di base con la creazione di un “Laboratorio di ricerca sulla terapia farmacologia e genica della talassemia”. Questo Laboratorio è nato nel luglio 2000 quando è stato firmato un Accordo tra Centro Biotecnologie dell’Università di Ferrara, di cui è Direttore lo stesso Prof. Gambari, e l’Associazione veneta.

Che cosa ha significato per voi la nascita del Laboratorio?

Consideri innanzituttoche è l’unico Laboratorio del genere esistente in Italia, non solo perché fa ricerca quotidiana sulla talassemia ed ha un rapporto ormai consolidato con l’Industria farmaceutica, ma anche perché vede al suo interno la presenza di una Associazione di volontariato che partecipa alla definizione dei suoi obiettivi e concorre a trovare gli strumenti con cui raggiungerli. Inoltre, la nascita del Laboratorio ha significato l’assunzione di un impegno finanziario da parte dell’Associazione di 500 milioni in quattro anni. Il Laboratorio poteva nascere soltanto se si decideva in anticipo su quali risorse si sarebbe sostenuto. Così il Centro Biotecnologie ha messo a disposizione le sue importanti e costose attrezzature, naturalmente il suo Direttore e l’apporto di una sua collaboratrice; l’Associazione si è impegnata nel pagamento di due borse di studio, nell’acquisto di attrezzature minori e di parte del materiale di consumo, nelle spese di deposito dei brevetti, delle eventuali missioni, ecc.

E come avete potuto impegnarvi per una somma così consistente?

Continuando a confidare nella generosità dei cittadini veneti, nella collaborazione insostituibile dei donatori di sangue, organizzati nelle AVIS e FIDAS provinciali o autonomi come il RDS di Bassano, nell’aiuto delle AGESCI e nel lavoro instancabile ed entusiastadi molti soci dell’Associazione. Anche quest’anno abbiamo indetto una “Campagna di raccolta fondi”, che si svolgerà da febbraio a maggio, e ci attendiamo risultati positivi come al solito.

Ma torniamoal Laboratorio. Qual è il suo programma di attività?

Il Laboratorio ha già attivato un rapporto di collaborazione con il Prof. Eitan Fibach dell’Università di Gerusalemme e con il Prof. Pier Luigi Luisi dell’Università di Zurigo. Il Prof. Fibach è l’inventore di un metodo di colture cellularida sangue periferico, oggi applicato in tutto il mondo. In base ad un programma di cooperazione scientifica tra Israele e l’Italia, il Prof. Fibach è già potuto venire a Ferrara con una sua collaboratrice nel novembre scorso e fra qualche mese il Prof. Gambari andrà a Gerusalemme, anch’egli accompagnato da una collaboratrice. Come si può immaginare, questi scambi sono importantissimi e servono ad affinare i metodi di ricerca e a verificare insieme i risultati del lavoro comune. Con il Prof. Luisi, presso il quale si trova attualmente uno dei ricercatori del Laboratorio, si cerca di mettere a punto una ricerca di farmacogenetica.

Ma tutto questo, con quale obiettivo?

La talassemia è una malattia ereditaria del sangue e consiste nella mancanza nei globuli rossi di emoglobina adulta, una sostanza che serve a trasportare l’ossigeno dai polmoni ai tessuti e che compare verso i tre-sei mesi di vita. Senza emoglobina adulta non si può vivere e infatti le persone talassemiche sopravvivono solo con trasfusioni di sangue. Però, durante la gravidanza e nei primi mesi di vita extrauterina la natura attiva, per le stesse funzioni di ossigenazione dell’organismo, la produzione di un altro tipo di emoglobina, chiamata fetale, che risulta normale anche nei soggetti talassemici e che, dopo la comparsa dell’emoglobina adulta, rimane in tutti in piccola percentuale per tutta l’esistenza. In pazienti con anemia falciforme era stata osservata la presenza di emoglobina fetale anche in età adulta, in una misura che consentiva una condizione clinica accettabile. Di qui sono nati gli studi per tentare di trovare un farmaco in grado di riattivare la produzione di emoglobina fetale nei pazienti talassemici. Tutta la ricerca del Prof. Gambari è rivolta a questo obiettivo, che, se verrà raggiunto, potrà consentire una riduzione o forse anche la eliminazione delle emotrasfusioni e, di conseguenza, dei rischi di complicanze.

Il Laboratorio ha solo un anno e mezzo di vita. Quali sono le sue prospettive future?

Il Laboratorio è nato da poco, ma poggia su tutte le conoscenze che la ricerca ha prodotto soprattutto negli ultimi vent’anni e sui rilevanti risultati ottenuti più recentemente dal Prof. Gambari in collaborazione con il Prof. Fibach e che presto saranno verificati su topi talassemici. Deve essere però chiaro che il Laboratorio non è chiuso in se stesso e che anzi sta organizzando un Convegno internazionale a cui far partecipare tutti gli esperti del settore per mettere a confronto gli esiti del lavoro di tutti e per delineare gli scenari futuri della ricerca sulla talassemia. Inoltre, il Laboratorio è in una fase di sviluppo. Infatti, con i mezzi finanziari messi a disposizione da Chiesi Farmaceutici, potrà presto disporre di nuovi ricercatori, senza dire che si stanno cercando anche nuovi sponsor per il suo ulteriore potenziamento. Ormai è acquisito che maggiore è il numero dei ricercatori maggiori sono le probabilità di fare presto.

Forse avete bisogno di essere più conosciuti per ottenere i sostegni finanziari che vi servono.

Sicuramente è così. Già questa intervista servirà allo scopo. Però, da qualche mese abbiamo anche attivato il sito Internet www.unife.it/centro_biotecnologie/thallab/thallab.htm (che sta per essere modificato in www.talassemiaricerca.it), diviso in due sezioni: una dedicata al Laboratorio, l’altra dedicata all’Associazione. Si tratta di un sito che sarà via via arricchito di nuovi dati. Ma già vi si possono trovare le informazioni più significative.

Resta ancora da chiarire perché intendete finanziare la ricerca genica che si fa a New York.

Già da molto tempo sapevamo dell’esistenza del gruppo del Prof. Michel Sadelain e della ricerca che stava portando avanti. Avevamo capito che un collegamento con questo gruppo sarebbe stato utile anche per il lavoro del Prof. Gambari. Così l’Associazione ha preso contatto con il ricercatore italiano del gruppo, il dott. Stefano Rivella che, su nostro invito, a Ferrara, ancora nell’ottobre 1998,ha tenuto un seminario sulla ricerca genica portata avanti a New York. In tale occasione, sono state esaminate le possibilità di una futura collaborazione tra Ferrara e la metropoli americana. Nel luglio 2000, la prestigiosa rivista scientifica “Nature” ha pubblicato un lavoro del Gruppo Sadelain sulla straordinaria scoperta di un nuovo vettore per la terapia genica. Il 16 dicembre 2000, all’Accademia dei Concordi di Rovigo, presente il Rettore dell’Università di Ferrara, veniva presentata ufficialmente al pubblico l’attività del “Laboratorio” e, in tale occasione, il dott. Rivella, giunto appositamente da New York, ci fece conoscere dettagliatamente la scoperta e ci illustrò i già confortanti risultati della sperimentazione su topi con talassemia intermedia. Da allora altri traguardi sono stati raggiunti. In particolare è stato creato il topo con anemia di Cooley; sono già state fatte su di lui tutte le sperimentazioni necessarie con risultati positivi e si è ormai giunti alla fase della sperimentazione sulla scimmia. A questo punto, nella speranza di accelerare i tempi, abbiamo offerto la nostra disponibilità a finanziare borse di studio per aumentare il numero delle persone che lavorano al grande progetto. Sono intercorse varie e-mails con il Prof. Sadelain e con il Dott. Rivella e siamo in attesa di un Progetto scritto che preveda obiettivi, costi e tempi di attuazione della ricerca, anche se conosciamo già che l’impegno finanziario che ci attende non sarà inferiore a 300.000 euro in tre anni.

E come pensate di farvi fronte?Continuando con le nostre “Campagne” di raccolta fondi annuali, ma anche cercando sostegni di nuovi sponsor. Si tenga presente che la terapia genica potrebbe rappresentare la soluzione del problema, ossia la guarigione delle persone talassemiche, anche se in una prima fase potrebbe essere necessaria una terapia farmacologia integrativa, per la quale sarà di estrema importanza la stretta collaborazione del Gruppo di New York con il Laboratorio del Prof. Gambari. Credo risulti con chiarezza che il traguardo per cui lavorariamo è di straordinario significato perché sono in gioco i destini di migliaia di persone in tutto il mondo, anzi di milioni di persone, perché la ricerca che stiamo sostenendo non è rivolta solo al miglioramento clinico o alla guarigione degli ammalati di talassemia, ma può dare tranquillità di procreazione allo sterminato numero di microcitemici che vivono in vaste aree del globo. Vogliamo quindi confidare nell’aiuto dei cittadini e dei nostri abituali sostenitori per un progetto di respiro mondiale, che onora chiunque vi prenda parte.

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