Importante innovazione presso l'Università di Ferrara.

Un passo avanti verso la possibilità di trattare la β-talassemia con tecniche di correzione del gene portatore della patologia.

Corretto a Ferrara con il "taglia e cuci" genetico il gene difettoso che causa la malattia.
All’Università di Ferrara un team di scienziate/i è riuscito per la prima volta a riparare la mutazione genica β0-39 che causa la forma di β-talassemia più comune e grave del nostro territorio. Si tratta del gruppo coordinato dalla professoressa Alessia Finotti, della Sezione di Biochimica e Biologia Molecolare del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie.

Le ricercatrici e i ricercatori si sono avvalsi di una tecnica innovativa di ingegneria genetica chiamata CRISPR-Cas9 che permette di correggere in maniera mirata una sequenza di DNA.
“Questo lavoro è uno dei traguardi di un percorso che nasce da lontano e che ha trovato la proficua collaborazione dei pazienti e delle loro Associazioni, nello specifico l'Associazione ALT Ferrara RINO VULLO per la Lotta alla Talassemia di Ferrara, e AVLT - Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia commenta il professor Gambari, e conclude: “Tutto il gruppo vorrebbe dedicare questa ricerca alla memoria di Chiara Gemmo, una brillante dottoranda del nostro laboratorio prematuramente scomparsa qualche anno fa, e di Elio Zago che ci ha recentemente lasciati ed era stato presidente dell’AVLT.

L’Associazione Tutti per Chiara Onlus ha tra l’altro finanziato la borsa di studio che ha consentito alla Dott.ssa Cosenza di iniziare questa ricerca. Elio Zago, d’altro canto, è stato decisivo nel consentire al nostro laboratorio di arrivare ad un elevato livello di competitività che ci ha permesso tra l’altro di coordinare il progetto europeo THALAMOSS (Thalassemia Modular Stratification System for Personalized Therapy of Βeta-Thalassemia)”.
http://www.unife.it/.../scien.../talassemia-editing-genetico

Un nuovo prodotto medicinale di Terapia Genica in sviluppo per la cura della Talassemia

La compagnia americana Sangamo Therapeutics ( www.sangamo.com) il 2 aprile ha annunciato i primi risultati clinici riguardo al loro prodotto ST-400 un nuovo prodotto di terapia genica per la beta talassemia in sviluppo in collaborazione con la compagnia farmaceutica francese SANOFI. Questo prodotto viene sviluppato mediante una nuova tecnologia conosciuta come GENOME EDITING in grado di riattivare la produzione di emoglobina fetale dopo aver cancellato una piccola parte del codice genetico che blocca la produzione di emoglobina fetale nel paziente. Questa specifica e avanzata tecnologia nota come correzione genica si chiama ZFN (Zinc Finger Nuclease ) e non utilizza virus come vettori per la correzione delle cellule staminali del paziente.

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