AVLT – UN AIUTO PER ARON
Raccolta fondi, promossa da AVLT, finalizzata al
sostegno del piccolo Aron dopo la prematura perdita della mamma Aida, paziente talassemica.
NEWS molto importante- Talassemia, via libera del Chmp per l’utilizzo di mitapivat in soggetti adulti
Un passo importante verso nuove possibilità terapeutiche per adulti affetti da talassemia, con potenziale lancio europeo in attesa di decisione della Commissione Europea. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo relativo all’uso di mitapivat, un attivatore della piruvato chinasi (PK), …
Grave lutto – AVLT RICORDA CON PROFONDA COMMOZIONE RICCARDO VALLE
Si è spenta ieri una delle persone più importanti per AVLT, il nostro amico e consigliere Riccardo Valle. Ciao Riccardo non sarai dimenticato.
Risultati della ricerca dal Centro Ricerca “Chiara Gemmo e Elio Zago” – Derivati della molecola Isoaxolo come induttore fetale nella cura della β-talassemia.
I nuovi derivati isoxazolici superano gli attuali trattamenti per la beta-talassemia in diversi modi, soprattutto per quanto riguarda la loro efficacia e sicurezza, in un campo dove nuove molecole induttrici di emoglobina fetale (HbF) sono altamente necessarie.Questo studio esamina le nuove derivate sintetiche dell’isoxazolo per il loro potenziale nel trattamento della β-talassemia, una malattia ematologica …
Risultati della ricerca dal Centro Ricerca “Chiara Gemmo e Elio Zago” – Gestione delle catene alfa-globina nel contesto della β-talassemia.
Questo è un articolo di revisione che discute l’impatto dell’espressione del gene alfa-globina e dei modificatori dell’alfa-globina sulla gravità clinica della beta-talassemia e di altre emoglobinopatie. Esamina come l’eccesso di catene alfa-globina libere sia un fattore chiave che influenza la gravità di queste condizioni. La ricerca evidenzia due meccanismi principali per mitigare questo eccesso tossico: …
Risultati della ricerca dal Centro Ricerca “Chiara Gemmo e Elio Zago” – Farmacogenomica nel contesto delle β-talassemie e della anemia falciforme (SCD).
La farmacogenomica è un campo di ricerca applicata che mira a ottimizzare i trattamenti farmacologici basandosi sul genoma e l’epigenoma del paziente, consentendo una terapia personalizzata. Questo approccio è particolarmente rilevante per patologie come la beta-talassemia e l’anemia falciforme, che richiedono cure a lungo termine. L’obiettivo finale è migliorare la qualità delle cure e ridurre …
Risultati della ricerca dal Centro Ricerca “Chiara Gemmo e Elio Zago” – Editing genomico CRISPR-Cas9 per aumentare la produzione di emoglobina fetale (HbF).
Questo testo esplora gli approcci combinati per trattare la β-talassemia, una malattia ematologica ereditaria caratterizzata da una produzione insufficiente di emoglobina adulta (HbA). Il testo discute principalmente l’uso dell’editing genomico CRISPR-Cas9 per correggere le mutazioni genetiche che causano la malattia e per aumentare la produzione di emoglobina fetale (HbF), la cui presenza può mitigare la …
AVLT “Elio Zago” celebra l’8 maggio Giornata Mondiale della Talassemia
https://internationalthalassaemiaday.org In occasione dell’appuntamento dedicato alla patologia genetica del sangue, abbiamo abbracciato anche noi di AVLT il motto dedicato quest’anno alla Giornata Internazionale della Talassemia: TOGETHER FOR THALASSAEMIA UNITING COMMUNITIES, PRIORITIZING PATIENTS – Insieme per la talassemia – unire le comunità dare priorità ai pazienti Per questa giornata dalla abbiamo raccolto la testimonianza …
AVLT “Elio Zago” celebra l’8 maggio Giornata Mondiale della Talassemia Leggi altro »
STUDIO DEL RUOLO DELLA FERROPTOSI, UN TIPO DI MORTE CELLULARE PROGRAMMATA DIPENDENTE DAL FERRO, NELLA BETA-TALASSEMIA
Abbiamo ricevuto una bella notizia dai nostri amici di Theleton e la riportiamo anche noi con molto entusiasmo. Ci hanno informato che sono stati selezionati i vincitori del bando Telethon multi-round Call for research projects 2021 – 2024 Round 3 per la ricerca extramurale: Bando Multi-Round di Fondazione Telethon: assegnati 4 milioni di euro per la ricerca …
NEWS molto importante- Anche la FDA americana autorizza terapia genica per l’anemia falciforme (non è stata inclusa la β-talassemia)
La FDA approva le prime terapie geniche per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme. Anche la FDA, dopo l’omologa autorità inglese approva la terapia genica della compagnia Vertex per il trattamento dell’anemia falciforme. A differza dell’ente inglese, l’ente americano non ha incluso il trattamento dei pazienti affetti da anemia mediterranea nell’approvazione del …